Euractiv: Νομοθετικό κενό στην Ελλάδα για γονιδιακές θεραπείες – 500.000 οι ασθενείς με σπάνιες παθήσεις

Το ελληνικό νομοθετικό πλαίσιο στερείται συγκεκριμένων λύσεων για την προώθηση των γονιδιακών θεραπειών και τη βελτίωση της πρόσβασης των ασθενών, ενώ αρκετές προκλήσεις συνεχίζουν να υπάρχουν, όπως η οικονομική στήριξη, η διαθεσιμότητα των θεραπειών και η συνεργασία των ενδιαφερομένων μερών.

Στην Ελλάδα, πάνω από 500.000 ασθενείς έχουν διαγνωστεί με σπάνιες ασθένειες.

Οι γονιδειακές θεραπείες αποτελούν μια χαραμάδα ελπίδας για τους ασθενείς με σπάνιες παθήσεις, καθώς μπορπούν να χρησιμοποιηθούν για τη θεραπεία και τη διαχείριση ασθενειών για τις οποίες δεν υπάρχουν άλλες θεραπευτικές επιλογές.

Ωστόσο, η Ελλάδα δεν έχει ακόμη θεσπίσει νομικό πλαίσιο για τις γονιδιακές θεραπείες, δήλωσε στο Euractiv Ελλάδας η Διευθύντρια N.Y. Αιμοδοσίας και Εθνικού Κέντρου Αναφοράς Αιμορραγικών Διαθέσεων.

«Θα χρειαστούν περισσότερα από 1 ή 2 χρόνια [για να δημιουργηθεί ένα τέτοιο πλαίσιο]», πρόσθεσε η Κατσαρού.

Μετά από έρευνα της Euractiv Ελλάδας διαπιστώθηκε ότι καμία αναφορά δεν γίνεται στα ελληνικά νομοσχέδια στις γονιδειακές θεραπείες, πόσο μάλλον δε στον τρόπο διεξαγωγής και πρόσβασης σε αυτές προς διευκόλυνση των ασθενών.

Ένα θετικό βήμα για την πρόσβαση των ασθενών έχει γίνει με το πρότυπο επενδυτικό σχέδιο «Εξατομικευμένες Κυτταρικές και Γονιδιακές Θεραπείες δίπλα στον Έλληνα Ασθενή (POCare)», που ξεκίνησε το 2021, αλλά τα αποτελέσματα του προγράμματος δεν έχουν ακόμη γίνει εμφανή.

Μια πολυσύνθετη διαδικασία με περιορισμένη οικονομική στήριξη

Η πρόσβαση στις γονιδιακές θεραπείες είναι μια «πολύπλοκη διαδικασία και εξαρτάται από πολλούς παράγοντες», δήλωσε στο Euractiv ο Δημήτριος Αθανασίου, πρόεδρος της Ένωσης Σπάνιων Ασθενών Ελλάδος.

Σε πολλές περιπτώσεις, το κόστος της γονιδιακής θεραπείας «φτάνει το ένα, δύο ή και παραπάνω εκατομμύρια ευρώ», δήλωσε ο κ. Αθανασίου, προσθέτοντας ότι είναι βέβαιο ότι «καμία οικογένεια ή ασθενής δεν θα μπορούσε να καλύψει αυτή τη θεραπεία με δικούς της πόρους».

Ως εκ τούτου, πρέπει να βρουν άλλες πηγές χρηματοδότησης της θεραπείας τους.

Η διαθεσιμότητα όμως χρηματοδοτικών εργαλείων για τους Έλληνες ασθενείς με σπάνιες παθήσεις ποικίλλει ανάλογα με το είδος της πάθησης, την κατάσταση του ασθενούς και τη διαθέσιμη κάλυψη από το δημόσιο σύστημα υγείας ή την ιδιωτική ασφάλιση.

Ο ίδιος πρόσθεσε ότι στην Ελλάδα ορισμένες από αυτές τις θεραπείες «δεν είναι πάντα εγγυημένα καλυμμένες από το Εθνικό Σύστημα Υγείας».

Το ελληνικό Εθνικό Σύστημα Υγείας (ΕΣΥ) παρέχει ιατρική περίθαλψη σε ασθενείς με σπάνιες παθήσεις και αυτοί μπορούν να λάβουν ιατρική θεραπεία μέσω του συστήματος.

Ωστόσο, σε ορισμένες περιπτώσεις, η θεραπεία αυτή συνήθως καλύπτεται από ιδιωτική ασφάλιση, καθώς το ΕΣΥ αδυνατεί πολλές φορές να την καλύψει, ή να την καλύψει πλήρως.

Ορισμένοι ασθενείς μάλιστα σε φιλανθρωπικές οργανώσεις και ιδρύματα που παρέχουν οικονομική υποστήριξη ή ενισχύουν την ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών στην Ελλάδα.

Ένα χαρακτηριστικό παράδειγμα είναι το Ίδρυμα Μαριάννα Βαρδινογιάννη, το οποίο ίδρυσε το πρώτο Κέντρο Κυτταρικής και Γονιδιακής Θεραπείας για παιδιά και εφήβους στην Ελλάδα.

Επίσης, σύμφωνα με αναφορές στα ελληνικά μέσα ενημέρωσης, αυτή τη στιγμή βρίσκεται υπό επεξεργασία ένα νέο σχέδιο των υπουργείων Υγείας και Οικονομικών, για την έναρξη ενός ξεχωριστού ταμείο, στο οποίο θα μπορούν να συνεισφέρουν εύποροι Έλληνες με χορηγίες, με ειδικές διατάξεις για την πρόληψη του κόστους των γονιδιακών θεραπειών.

Ωστόσο, η δωρεάν πρόσβαση στις γονιδιακές θεραπείες εξακολουθεί να είναι δύσκολο να εξασφαλιστεί για τους Έλληνες ασθενείς.

Σύμφωνα με τον πρόεδρο της Ένωσης Σπάνιων Ασθενών Ελλάδος, κο Αθανασίου, υπάρχουν μόνο «ειδικά προγράμματα πρώιμης πρόσβασης» στα οποία «το κράτος μπορεί να έρθει σε συμφωνία με τη φαρμακευτική εταιρεία προκειμένου να δοθεί πρόσβαση στις γονιδιακές θεραπείες σε μικρό αριθμό ασθενών και για περιορισμένο χρονικό διάστημα».

Ωστόσο, οι «λεπτομέρειες και οι προϋποθέσεις μπορεί να ποικίλουν ανάλογα με την ασθένεια του ασθενούς και τη θεραπευτική διαδικασία στην οποία μπορεί να υποβληθεί ο ασθενής», εξήγησε ο κ. Αθανασίου.

Περιορισμοί στη διαθεσιμότητα θεραπειών

Ένα άλλο σημαντικό ζήτημα σχετικά με τις γονιδιακές θεραπείες είναι η περιορισμένη διαθεσιμότητά τους.

«Το 95% των σπάνιων ασθενειών δεν έχουν θεραπεία, καθώς, λόγω της πολυπλοκότητας των ασθενειών και του περιορισμένου αριθμού ασθενών, δεν έχουν αναπτυχθεί αποτελεσματικά ειδικές θεραπείες», δήλωσε ο κ. Αθανασίου στο Euractiv, βασιζόμενος σε πρόσφατα δεδομένα.

Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε περαιτέρω δυσκολίες στην πρόσβαση στις γονιδιακές θεραπείες, καθώς οι ασθενείς μπορεί να μην έχουν πρόσβαση σε αποτελεσματικές θεραπείες και φαρμακευτικά προϊόντα που σώζουν τη ζωή τους.

Στην Ελλάδα, το πρόβλημα είναι μεγαλύτερο λόγω της έλλειψης κατάλληλων υποδομών.

Υπάρχει ένας «μικρός αριθμός εξειδικευμένων εργαστηρίων και υποδομών για τη διενέργεια γονιδιακών θεραπειών», στην Ελλάδα, γεγονός που θέτει «πρόσθετους περιορισμούς» στην ανάπτυξη των θεραπειών αυτών καθώς και στην εύκολη πρόσβαση των ασθενών σε αυτές, ανέφερε ο κ. Αθανασίου.

Πρόσθεσε ότι, αν και τα τελευταία χρόνια έχει αυξηθεί το ενδιαφέρον της επιστημονικής κοινότητας στην Ελλάδα για τις θεραπείες αυτές, «υπάρχει ακόμη πολλή δουλειά που πρέπει να γίνει για να διασφαλιστεί η ασφαλής και καθολική πρόσβαση».

Ένα άλλο ζήτημα που αντιμετωπίζουν οι Έλληνες ασθενείς κατά την πρόσβαση στις γονιδιακές θεραπείες είναι η καθυστερημένη ή λανθασμένη διάγνωση λόγω της σπάνιας φύσης των παθήσεων.

Σχεδόν το 50% των ασθενών με σπάνια νοσήματα λαμβάνουν λανθασμένες διαγνώσεις ή παραμένουν χωρίς διάγνωση για πέντε έως 30 χρόνια, αν όχι ολόκληρη τη ζωή τους, σύμφωνα με στοιχεία που προέρχονται από την Ένωσης Σπάνιων Ασθενών Ελλάδος.

Ως εκ τούτου, η πρόσβαση σε γονιδιακές θεραπείες και θεραπευτικές αγωγές γίνεται πιο περίπλοκη για τους ασθενείς και τυχόν καθυστερήσεις στη θεραπεία θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε περαιτέρω επιδείνωση της κατάστασης και της ποιότητας ζωής τους.

Η συνεργασία μεταξύ των ελληνικών φορέων είναι επιβεβλημένη

Η τεχνολογία έχει σημειώσει μεγάλες προόδους την τελευταία δεκαετία όσον αφορά τις γονιδιακές θεραπείες και τις θεραπείες σπάνιων ασθενειών, ωστόσο η συνεργασία μεταξύ όλων των κρατών μελών της ΕΕ και των ενδιαφερόμενων φορέων είναι απαραίτητη για να εξασφαλιστεί η πρόσβαση των ασθενών στις θεραπείες.

Ο κ. Αθανασίου υπογράμμισε επίσης την ανάγκη ανάπτυξης «εθνικών στρατηγικών πρόσβασης και τη συνεργασία όλων των ενδιαφερομένων φορέων» αξιοποιώντας την τεχνολογική και επιστημονική πρόοδο που έχει σημειωθεί στις γονιδιακές θεραπείες.

Πρόσθεσε ότι ενώ τα συστήματα αποζημίωσης για τις γονιδιακές θεραπείες και ο χρόνος πρόσβασης σε αυτές βελτιώνονται, καθώς τα οφέλη των γονιδιακών θεραπειών αναγνωρίζονται ολοένα και περισσότερο, «η Ελλάδα δεν έχει φθάσει ακόμη τον γενικό μέσο όρο της Ευρωπαϊκής Ένωσης».

Σύμφωνα με τον ίδιο, είναι σημαντικό να δοθεί ώθηση στη συνεργασία μεταξύ των ενδιαφερόμενων φορέων, όπως οι φαρμακευτικές εταιρείες, τα ερευνητικά ιδρύματα, οι επιστήμονες και οι οργανώσεις ασθενών.

Απαιτούνται «συντονισμένες προσπάθειες» για τη βελτίωση της προσβασιμότητας των ασθενών στις γονιδιακές θεραπείες στην Ελλάδα, δήλωσε ο Αθανασίου.

Υπάρχει επίσης «η ανάγκη να αναπτυχθούν πολιτικές που να προβλέπουν, μεταξύ άλλων, την υιοθέτηση ενός Εθνικού Σχεδίου Δράσης για τις Σπάνιες Παθήσεις και τη δημιουργία εξειδικευμένων Κέντρων Αναφοράς για τις Σπάνιες Παθήσεις», δήλωσε ο κ. Αθανασίου στο Euractiv, τονίζοντας την ανάγκη για συντονισμένη και συλλογική δράση.

Πηγή: Euractiv